Finnes det en kur?

Det pågår mye forskning på HS. Undersøkelser av sykdomsforløpet og de grunnleggende prosessene på cellenivå gir et avgjørende kunnskapsgrunnlag for arbeidet med å utvikle bedre behandling. Forskning på nye medisiner tar mye tid og ressurser og går gjennom flere faser, fra dyrestudier til gradvis større studier på mennesker.

I senere år har man sett flere lovende fremskritt innenfor målrettet behandling av genetisk sykdom. Med «genterapi» eller beslektede metoder har man for enkelte sjeldne sykdommer lykkes med målrettet behandling mot spesifikke genfeil. Ved HS vet vi at sykdommen forårsakes av mutert huntingtin, og det pågår flere studier der man ved litt ulike metoder forsøker å utvikle huntingtin-reduserende terapi. Dette er et lovende prinsipp som har skapt mye håp og entusiasme, men mange svært sentrale spørsmål er ennå ubesvart i dette feltet, og det trengs mer forskning.

-Ved forskning på sjeldne sykdommer er samarbeid over landegrensene essensielt, og innenfor HS har vi robuste internasjonale nettverk som koordinerer mye viktig forskningsaktivitet;

HDBuzz; -lettleste sammendrag av forskningsartikler

https://en.hdbuzz.net/  (engelsk)

 https://no.hdbuzz.net/  (oversatt til norsk)

Enroll-HD;   https://enroll-hd.org/   (global registerstudie)

European Huntington`s Disease Network; -EHDN    https://www.euro-hd.net     

Europeian Huntington Association (EHA); -europeisk brukerorganisasjonen    https://eurohuntington.org/                                    

Image